El
pasado miércoles 2 de noviembre pudimos asistir en la Fundación Caja Cantabria
de Santander (C/ Tantín) a la conferencia ofrecida por FEDER y el CIMA “Terapiagénica: una esperanza para la curación de las enfermedades raras infantiles”
donde se presentó la plataforma “Helpify”,
cuyo principal objetivo es el de impulsar la investigación médica de terapia
génica en Enfermedades Raras y buscar financiación para nuevos estudios.
Participaron:- Mariano de Pablos. Desarrollo institucional del CIMA (Centro de Investigación Médica Aplicada de la Universidad de Navarra).
- Honorato Gutiérrez, coordinador de FEDER (Federación Española de Enfermedades Raras) en Cantabria.
- Cristian Smerdou, investigador del Programa de Terapia Génica del CIMA.
CIMA y FEDER
presentaron la Plataforma Helpify. Se trata de motivar a la masa social para
que ayude aportando fondos para investigar en el área de Terapia Génica: una
esperanza para la curación de las Enfermedades Raras infantiles, donde sólo en
España existen más de 3.000.000 de personas afectadas.
TERAPIA GÉNICA:
La
TG es un tratamiento médico que consiste básicamente en la modificación genética
de las células enfermas de un paciente para combatir alguna enfermedad o dotar a las células de una nueva función
que les permita superar una alteración.
“La
TG no es algo experimental, ya tiene una aplicación clínica”. “En la TG, en vez
de fármacos, vamos a suministrar en el paciente genes que van a ser capaces de
producir ese fármaco dentro de las células del paciente”.
Con la ayuda de
vectores adecuados, que son generalmente virus, se introduce el gen correcto y
se integra en el ADN de la célula enferma mediante técnicas de recombinación
genética.
¿PUEDE APLICARSE LA TERAPIA GÉNICA AL
SÍNDROME DE WILLIAMS?
Cristian
Smerdou, investigador del Programa de Terapia Génica del CIMA, dio respuesta a
nuestra pregunta:
- De momento no. Actualmente para poder aplicar este tipo de terapia, la causa debe ser un único gen y es importante que la regulación del gen sea precisa y conocida. Aplicar la terapia génica a pacientes con el Síndrome de Williams, en el que se ven afectados muchos genes con distintas funciones, incluso algunas de estas no muy bien conocidas aún es muy complicado. El problema que existe con el SW es que son muchos los genes implicados y no se conoce muy bien la función de todos ellos, tal vez alguno tenga una función general en todo el organismo y es difícil llegar a todo el organismo con la terapia génica. En un futuro tal vez sí, ahora es aún muy complicado.
- Sí se podría plantear la terapia génica en un futuro para introducir elastina en los tejidos del corazón y paliar así algunos de los síntomas...
- Lo ideal en el SW y en otros síndromes sería intervenir cuanto antes, ya que una vez que se ha producido el daño, revertirlo es mucho más difícil...
Por todo esto, no nos queda otra opción que continuar en el intento...
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